Exclusiva: Entrevista Dra. Faustman. Novedades 2018


Hola a todos, tal y como os contaba el otro día, la Dra. Faustman ha tenido los primeros resultados de la fase II en humanos con reducciones en la HbA1c (hemoglobina glicosilada) hasta un 6,5% y reducciones significativas en las dosis de insulina de los pacientes estudiados tras dos dosis de BCG (la actual vacuna para la tuberculosis) Estas nuevas noticias y la nueva investigación que se pondrá en marcha en edad pediátrica me trajeron muchas nuevas preguntas y tras escribirle el sábado, al día siguiente ya tenía las respuestas. Os dejo toda la info 🙂

Os dejo la entrevista en inglés y os la traduzco al español. He introducido todas las preguntas que me habéis pasado de la mejor forma posible, intentando que encajen en el contexto del total de preguntas, 17. En negrita os dejaré el texto en español y las preguntas, y en rojo las respuestas en español. Algunas expresiones inglesas las he tenido que adaptar a nuestro lenguaje para que se entendiese sin modificar el contenido de la misma. Espero que os resulte de interés y os dé más información de esta maravillosa investigación. En el post anterior tenéis los enlaces a las entrevistas de 2014 y 2015 con más info 🙂


Dear Denise,

Querida Denise,

I’m Patricia Santos, we have talked in the past for an interview. After the last news of your research, I would be really interested in a new interview. I’m happy, excited and hopeful with your achievements and results in fase II. You are an icon for the community of diabetics.

Soy Patricia Santos, hablamos en el pasado por una entrevista. Tras las últimas novedades en su investigación, estaría realmente interesada en una nueva entrevista. Estoy contenta, emocionada y esperanzada con sus logros y resultados en la fase II. Es usted un icono para la comunidad de diabetes.

Interview:

Entrevista:

1: The fase II studied 282 participants, of these total research subjects 211 had type 1 diabetes and 71 were non-diabetic control subjects. Why didn’t you study type 2 diabetes or diabetes Mody? Could be there a new future research with this types of Diabetes?

That is a very interesting question.  With the recent discovery that BCG, similar to tuberculosis itself, can cause accelerated glucose utilization through regulated sugar transport in lymphocytes, that possibility becomes apparent.

1.La fase II estudió a 282 participantes, del total de los sujetos estudiados, 211 tenían diabetes tipo 1 y 71 era sujetos de control no diabéticos. ¿Por qué no estudió diabéticos tipo 2 o diabéticos tipo Mody? Podrían formar parte de una futura investigación?

Es una pregunta muy interesante. Con el reciente descubrimiento de la BCG, similar al de la tuberculosis en sí misma, esta puede causar la aceleración de la utilización de glucosa a través del transporte regulado de azúcar en los linfocitos. Por tanto, esa posibilidad se vuelve aparente.

  1. Any of the patients studied wore insulin pumps or continuous glucose monitoring devices?

No one on a CGM but a few on insulin pumps pre-treatment and post treatment.  Important – no change in mechanical devices to account for the precipitous drop in HbA1C

2.¿Alguno de los pacientes estudiados llevaban bombas de insulina o monitores continuos de glucosa?

Nadie llevaba MCG (Medidor Continuo de Glucosa), algunos bombas de insulina antes o después del tratamiento (de BCG). Importante – no hubo cambios mecanicos en los dispositivos que se deban tener en cuenta en la bajada precipitada de HbA1C.

  1. After two doses of BCG, the patients continuous with low level of HbA1c. It’s necessary another dose more in the future to ensure a good level of glucose?

It is remarkable but so far – after 8 years – blood sugars are still down so no re-dosing necessary.

3.Después de 2 dosis de BCG, los pacientes continuan con niveles bajos de HbA1c. ¿Es necesario otra dosis en el futuro para asegurar un buen nivel de glucosa?

Es importante, pero hasta ahora, depsués de 8 años, los niveles de glucosa en sangre siguen bajos, por lo que volver a dar otra dosis no sería necesario.

  1. How BCG can restore the insulin from the pancreas?

For these patients in this trial they were >45 years of age and had diabetes long term (>20 years).   As many basic science papers have reported it was doubted that humans this old could have nay regenerative abilities.  Indeed this is what we observed as well but we still have the precipitous correction of blood sugars.  We discovered that the blood sugar control was from “immune-metabolism” in patients at this stage of their disease.  What this means is that the regulated blood sugar utilization of WBC was restored to normal in T1D after BCG treatment.  It is deficient in WBC in type 1 diabetics prior to therapy but BCG vaccines can correct it or restore it back to near normal.   Since the glucose transporters in WBC only transport sugar when the blood sugar is elevated, this allow blood sugars to be continuously in the normal range without hypoglycemia.

4.¿Cómo la BCG puede restaurar la insulina en el páncreas?

Los pacientes de este ensayo eran  mayores de 45 años de edad y tenían diabetes a largo plazo (mayor o igual a 20 años).

Como muchos documentos de ciencia básica han notificado, dudaron que las personas de esta edad pudieran tener habilidades regenerativas. De hecho, esto también lo hemos observado, pero todavía nos queda la corrección precipitada de los azúcares en sangre.

En el estudio descubrimos que el control del azúcar en la sangre, en pacientes en esta etapa de su enfermedad, era del “metabolismo inmune”. Lo que esto significa es que la utilización regulada del azúcar en sangre de los linfocitos (WBC-White Blood Cells) se restableció a la normalidad en diabetes tipo 1 después del tratamiento con BCG. Esta labor de los linfocitos (WBC) es deficiente en diabéticos tipo 1 antes del tratamiento, pero las vacunas BCG pueden corregirlo o restaurarlo casi a la normalidad. Dado que los transportadores de glucosa en los linfocitos (WBC) solo transportan azúcar cuando el nivel de azúcar en la sangre está elevado, esto permite que los niveles de azúcar en la sangre estén continuamente en el rango normal sin hipoglucemia.

  1. If the BCG vaccine restore the regeneration of insulin-secreting islets in the pancreas, Could we say that the pancreas in the diabetes type 1 has been always working, but the number of T cells were too big avoying the real function of the pancreas?

Please read above.   It is important to note, that as previously purposed, BCG has long term in these patients the desirable immune effects to restore immune balance as well.  In this new data we document, BCG rests the immune cells for more good T cells – Tregs and kills the bad autoreactive T cells to get rid of the underlying immune defects

5.Si la vacuna de la BCG restaura la regeneración de los islotes secretores de insulina en el páncreas ¿podríamos decir que el páncreas en la diabetes tipo 1 siempre ha estado funcionando pero el número de células T era demasiado grande, evitando la función real del pancreas?

Por favor, lea arriba. Es importante tener en cuenta que, como se expuso anteriormente, BCG tiene a largo plazo, en estos pacientes, los efectos inmunes deseables para restablecer el equilibrio inmunológico también. En esta nueva información que documentamos, BCG apoya a las células inmunitarias para obtener más células T buenas, así trepa y mata las células T malas autorreactivas, para deshacerse de los defectos inmunes subyacentes.

  1. After 2 doses of BCG how much increased the level of  peptide-C?

Please read above.

6. ¿Después de las 2 dosis de BCG, cuando incrementa el nivel de péptido C?

Por favor, lea arriba. (esta es la respuesta de la Dra)

  1. I could read, that the level of C-peptide and the regeneration of  insulin-secreting islets in the pancreas didn’t induce a clinically meaningful return, but the level of HbA1C was better than when the research started… So, what could be the cause for this possitive result in the HbA1c?

See above. One more point.  In the last 4 years people working in the TB field discovered that the lung granulomas in this version of mycobacteria infection also induced Tregs and also changed glucose metabolism.  Now we are seeing with the safe BCG mycobacteria infection the utilization of these same pathways.

7.He podido leer que el nivel de péptido C y la regeneracion de los islotes pancreáticos de insulina no indujeron un retorno clínico significatvo, pero el nivel de HbA1c fue mejor que cuando empezó la invesigación. Por tanto ¿cual puede ser la causa de este resultado positivo en la HbA1c?

Mire arriba. Un punto más. En los últimos 4 años las personas que trabajan en el campo de la Tuberculosis descubrieron que los granulomas pulmonares en esta versión de la infección por micobacterias también indujeron a los linfocitos T (Tregs: Los linfocitos T reguladores son una subpoblación especializada de linfocitos T que actúa suprimiendo la activación del sistema inmunitario) y también cambiaron el metabolismo de la glucosa. Ahora estamos viendo con la infección de las micobacterias de BCG la utilización de estas mismas vías para la diabetes.

  1. Now you will start the fase II in peaditric age. Is there any basic requirement? How many time it will take to your team?

The Phase II adult clinical trials are fully underway.   We will gradually be starting more clinical trials so anyone interested should register by reaching out the diabetestrial@partners.org

8.Ahora comezaréis la fase II en edad pediátrica. Hay algún requerimiento básico? Cuánto tiempo le llevará a su equipo?

Los ensayos clínicos de adultos en Fase II están en pleno proceso. Gradualmente comenzaremos más ensayos clínicos para que cualquier persona interesada se registre comunicándose con diabetestrial@partners.org

  1. In the new fase II for children with type I diabetes, any child from Europe could be part of the study? If yes, What should they have to do?

The two clinical trials which will start we hope in 18 months (money limited) will be a pediatric trial and also an adult Expanded Access trial.

9.En la nueva fase II en niños, ¿cualquier niño de Europa puede formar parte del estudio? si es sí, ¿qué deberían hacer?

Los dos ensayos clínicos que empezaremos, esperemos en 18 meses (dinero limitado), serán un ensayo pediátrico y otro de adultos ampliado. (Comentario Patricia Santos: la dirección de correo electrónico que os dejo arriba es a la que podéis escribir si necesitáis más información)

  1. At the same time, will you continuous studying the level of C-peptide and the regeneration of the pancreas in adults?

It is likely, but only data will prove, that in children the blood sugar control afforded by BCG may be driven by two mechanisms – the switch of lymphocytes to restored higher glucose utilization and hopefully pancreas regeneration as well.   No data yet.

10.Al mismo tiempo, ¿Continuareis estudiando el nivel de péptido C y la regeneración del páncreas en adultos?

Es probable, pero solo los datos demostrarán que en los niños el control del azúcar en la sangre proporcionado por BCG puede ser impulsado por dos mecanismos: el cambio de los linfocitos para restaurar la utilización más alta de glucosa (explicado en la pregunta 4) y, con suerte, la regeneración del páncreas. Aún no tenemos datos.

  1. What is the next step, once time the fase II is concluded?

11. ¿Cuál es el siguiente paso una vez concluya la fase II?

Sin respuesta

  1. How much time do you expect that it’s neccesary to finish the research and put this treatment in the hands of the patients? (Just if the result is positive)

This is why we are doing the Expanded Access IND – all can have the drug just as long as they do not have a contraindication to the live vaccine.   Those contraindications include immunosuppression, high dose steroids, other states of poor white blood cell function, cancer, etc.

12. ¿Cuánto tiempo espera que será necesario para finalizar la investigación y poner el tratamiento en manos de los pacientes? (Solo si los resultados son positivos)

Esta es la razón por la cual estamos haciendo el estudio de acceso ampliado: todos pueden tener el medicamento siempre que no tengan una contraindicación para la vacuna viva. Esas contraindicaciones para la vacuna incluyen inmunosupresión, dosis altas de esteroides, otros estados de función deficiente de glóbulos blancos, cáncer, etc.

  1. After the first results in humans, do you think that BCG could be the future cure of the diabetes?

We are careful with the word “cure”.    We will report more data but all still need some insulin but significantly reduced levels.

13. Después de los primeros resultado en humanos ¿Cree que la BCG podría ser la futura cura de la diabetes?

Tenemos que ser cuidadosos con la palabra “cura”. Aportaremos más datos, pero todos los pacientes tratados, aunque aún necesitan algo de insulina, han reducido significativamente sus necesidades en los niveles de ésta.

  1. If finally the treatment is approved for patients the firt country with the BCG available will be EEUU. But, what about Europe or the rest of the world? Could be possible to get the treatment if we go there or we could order it from the abroad?

Since the treatment is limited – limited number of vaccines, we will open it to all interested.  Also since our program runs all on non-profit dollars we will always offer the care and vaccine at cost only.  In fact it is federal law here in the US that for the providing of drugs through expanded access, all can be vaccinated at cost only for the clinical trial care.  People will need to be followed and all lab tests done but no profit is allowed.

14. Si finalmente el tratamiento es aporbado para pacientes, el primer país con BGC disponible será EEUU, pero ¿qué pasa con Europa o el resto de países del mundo? ¿Será posible obtener el tratamiento si vamos allí? ¿O se podrá pedir desde el extranjero?

Dado que el tratamiento es limitado: cantidad limitada de vacunas, lo abriremos a todos los interesados.

Además, dado que nuestro programa se ejecuta en dólares sin fines de lucro, siempre ofreceremos la atención y la vacuna únicamente al costo. De hecho, aquí en EEUU, la ley federal para la provisión de medicamentos a través de un acceso ampliado, hace que todos puedan vacunarse al costo cuando es para el cuidado de los ensayos clínicos. Así, se debe seguir a las personas y realizar todas las pruebas de laboratorio necesarias, pero no se permite ninguna ganancia.

  1. In your opinion, what is the reason for governments don’t invest in diabetes or in trials as potentially beneficial as yours? Because the cure is cheaper than invest on preventing disease progression in people with new onset type 1 diabetes.

People like to make money so unless there are drivers to develop generic drugs, the default is to develop the for-profit drug.   Especially in the US we have not been adept at prioritizing drug approvals or grant money for projects with generic drugs or drug development aimed as cost savings.

15. En su opinión ¿Cuál es la razon por la que los gobiernos no invierten en diabetes o en pruebas tan potencialmente beneficiosas como la suya? porque la cura es más barata que invertir en prevención de la enfermedad en personas diagnosticadas de diabetes tipo 1.

A las personas les gusta ganar dinero, así que a menos que haya promotores para desarrollar medicamentos genéricos, el objetivo predeterminado es desarrollar el medicamento con fines de lucro. Especialmente en los EE. UU, no hemos sido expertos en priorizar las aprobaciones de medicamentos ni en otorgar dinero para proyectos con medicamentos genéricos o desarrollo de medicamentos con el objetivo de ahorrar costos.

16.Do you think that in the short term, some companies that are involve in the development of new treatments to control diabetes could be an obstacle for getting your goals?

I am sure there are blog sites supported by for-profit companies as well as in the US foundations striving for long term therapies, not limited treatments.  I do not think the public is that naïve, and the data from these trials speaks for itself on the potential of this simple intervention.

16. Cree que a corto plazo, algunas compañías que se dedican al desarrollo de nuevos medicamentos o tratamientos para el control de la diabetes, pueden ser un obstáculo para conseguir sus objetivos?

Estoy segura de que hay blogs respaldados por compañías con fines de lucro, así como fundaciones en EE. UU. que luchan por terapias a largo plazo, sin ser tratamientos limitados en el tiempo, pero no creo que el público sea tan ingenuo, y los datos de estos ensayos hablan por sí mismos sobre el potencial de esta simple intervención.

  1. Finally,  what are the real chances that this treatment will reach patients in the future?

The Expanded Access IND is a real opportunity in the near future for the public to benefit from something so safe and with near term potential.   We have over 6 ongoing trials and will start more trials as funds become available.

17. Finalmente, ¿cuál es la probabilidad real de que este tratamiento llegue a los pacientes en un futuro?

El estudio de acceso ampliado es una oportunidad real para que en un futuro cercano el público se beneficie de algo tan seguro y con potencial a corto plazo. Tenemos más de 6 ensayos en curso y comenzaremos más ensayos a medida que haya fondos disponibles.


Vuestras preguntas y mis comentarios de la entrevista

A la pregunta sobre qué pasaba con la diabetes tipo 2 o Mody? – en la pregunta 1 nos dice que debido a que se ha demostrado que la vacuna de la BCG puede acelerar la utiliación de glucosa por el organismo. Que la vacuna sea válida para tipo 2 o Mody lo hacen una posibilidad aparente.

Respecto a la posibilidad de que los gobiernos o entidades pongan freno a su investigación – En las últimas preguntas de la entrevista nos habla de que es una investigación financiada a través de fondos privados y que aunque haya empresas que tengan fines de lucro, los resultados de su invetigación son públicos y que por tanto, cuando estos hablen por sí solos de los beneficios que proporciona la BCG es dificil que una entidad pueda oponerse públicamente a ello.

Otro punto importante que yo dectecto y es opinión mía, es que al ser un medicamento que ya existe, si es bueno y se reconoce un nuevo beneficio como sería y se está viendo, que es reducir los niveles de glucosa en el organismo, su puesta en marcha para su uso, considero que sería mucho más rápido, ya que el medicamento ya existe y no tiene que pasar las aprobaciones de las agencias del medicamento. Además a las entidades que nos les convengan su salida con esta nueva indicación, no podrían aprovechar este punto de “novedoso” del medicamento para frenar su acceso a la población.

Sobre cómo participar en algún ensayo, tanto de niños como adultos con diabetes tipo 1 o Mody – debéis escribir a la dirección de correo que nos ponía arriba: diabetestrial@partners.org

Sobre cómo funciona la BCG – en la entrevista de 2014 (tenéis el enlace en el post anterior a este) hablo mucho más de cada punto específico. Lo que nos cuenta en esta nueva entrevista a través de los resultados en humanos, es que se está viendo que la diabetes en pacientes adultos con diabetes tipo 1 de aprox. 20 años de desarrolo, los linfocitos T ayudan a regenerar las funciones reguladoras del azúcar en la sangre, por ello los pacientes tratados están viendo reducciones en su HbA1c tras 8 años desde el comienzo de la investigación.

Sin duda considero que son noticias muy buenas, no tenemos la cura pero si tenemos avances que hacen esperanzadora esta investigación para todos los que viven con diabetes. Ahora comienzan a ensayar en niños, viendo si estos beneficios también se ven en ellos. Sin duda son buenas noticias 🙂

Muchísimas gracias Denise por tu disposición!

  1. Gracias patricia por la información pero no me quedo claro en tus preguntas: que pasaría una vez terminado la fase 2???, y en la pregunta sobre si en Europa se podrá conseguir, dice que los tratamientos son limitados, que quiere decir que no habrá para todos ?? y también dice que se cobra en dólares, pero se podrá adquirir desde España?? no me quedo claro.
    gracias

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    • Hola José Antonio, a la pregunta del siguiente paso no me dio respuesta. Supongo que porque no puede decirnos nada aún o porque aún no saben con exactitud cuál será el próximo paso.

      Respecto a los Pacientes de Europa dice que el tratamiento estará disponible para cualquier persona, pero que es una vacuna limitada. Es decir, los procesos de fabricación de vacunas son lentos, por eso es limitado, supongo que no podría abastecerse a todo el mundo como el que distribuye ibuprofeno o algo así. Las vacunas al llevar esos procesos lentos y complejos, supongo que tendrían que ir dando respuesta a la demanda poco a poco. Con las vacunas que salen nuevas en España pasa igual.

      Respecto a los dólares. Su centro de investigación, al ser americano, trabaja con dólares aunque es una investigación sin ánimo de lucro, el costo de las vacunas debe asumirlo cada Paciente (si se llegase a aprobar). Esto no es un problema, en el sentido de que solo habría que hacer la conversión de una moneda a otra y ya estaría.

      No sé si he podido aclararte las dudas 🙂 cualquier cosa me dices
      Un abrazo

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  2. Muchas gracias Patricia, entiendo que cuando se comercialice la vacuna nos avisaran y aunque tengamos que acudir a EEUU a los que nos interese nos diran como hacerlo no??
    otra duda, con la vacuna se entiende que con unas dosis que te administren (en ese caso seria ambulatorio,es decir no tienes que estar allí un mes) dejas de ser diabético de forma definitiva??
    o tendría que acudir cada cierto tiempo a que te traten.
    Gracias y disculpa las molestias

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    • Hola José Antonio, no se aún la respuesta a esa primera pregunta, pero entiendo que sí. Aunque falta tiempo aún para que eso suceda, ya que aún están investigando.
      Respecto a tu segunda pregunta, la Dra nos cuenta que son dos dosis y que esto está regulando los niveles de glucosa en sangre casi a la normalidad, pero que no supone (al menos por el momento) una cura de la diabetes.
      La Dra también decía que tras 8 años los beneficios siguen estando en los Pacientes tratados y que no son necesarias más dosis.

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  3. Despues de haber leido el escrito de Jose Antonio se me ocurre decir que estoy de acuerdo en todo, solo pedir que tengamos suerte haber si nos podemos vacunar. SALUDOS.

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